Il trapianto di cellule staminali emopoietiche nei pazienti affetti da thalassemia major

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche (TCSE) rappresenta ancora oggi l’unica terapia potenzialmente curativa per i pazienti affetti da talassemia major.1 Dalla sua prima applicazione, realizzatasi con successo nel dicembre del 1981 a Seattle su un paziente pediatrico italiano,2 centinaia di procedure trapiantologiche sono state realizzate, impiegando come donatore principalmente un familiare HLA compatibile.1 3Attraverso il TCSE, una larga maggioranza di pazienti affetti da talassemia major hanno ottenuto l’indipendenza trasfusionale e la possibilita di ridurre il sovraccarico di ferro accumulatisi con le trasfusioni eritrocitarie, attraverso l’impiego regolare di procedure flebotomiche, usualmente intraprese a partire dai 3 mesi post-trapianto in presenza di valori di emoglobina superiori ai 10 gr/dL.