Apolipoprotein A-V gene therapy for disease prevention/treatment:a critical analysis

2016 
Apolipoprotein (apo ) A-V 是涉及 triacylglycerol (TG ) 的可交换的 apos 的班的一个新奇成员动态平衡。而肝导出 apoA-V 的部分被分泌进血浆和功能便于 lipo­;蛋白质调停脂肪分解酵素的 TG 水解作用,另一部分细胞内部地被恢复,与 cytosolic 类脂化合物微滴联合。apoA-V 功能的损失断然与提高的血浆 TG 被相关并且增加了 car­ 的风险; diovascular 疾病。在 APOA5 地点的单个核苷酸多型性(SNP ) 能影响抄写效率或介绍有害氨基酸替换。同样,在妥协功能与被联系的 APOA5 的稀罕变化增加了血浆 TG 和早熟的心肌的梗塞。遗传上设计的老鼠 mod­; els 和人的人口研究建议那在某些例子,有 apoA-V 可以有的野类型(WT ) 的补充治疗学的利益。表明的个人由于 deleter­ 提高了血浆 TG,这被假设; ious APOA5 SNP 或稀罕变化将与改进血浆 TG 对 WT apoA-V 补充作出回应清理。在另一方面,与独立起源的 hypertriglyceridemia 使遭到(对 apoA-V func­ 无关; tion ) 不能以这种方式对 apoA-V 扩大作出回应。处于识别预言受益的个人,的能力的改进在在 HTG 和心疾病之间的基因转移技术和强壮的连接进展,作为可行疾病预防 / 指向 apoA-V 补充治疗学的策略。候选人将包括表明长期的 TG 举起的个人,由于 APOA5 变化 / 多型性有低血浆 apoA-V 并且没有在知道影响血浆 TG 层次的另外的基因的有害变化 / 多型性。
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