Les comparateurs (médicamenteux et non médicamenteux) pour l’autorisation de mise sur le marché, pour la santé publique, pour les payeurs et au niveau européen

La comparaison est un fondement de l’evaluation du medicament. Se pose des lors le probleme du choix du comparateur de tout nouveau traitement, ce d’autant plus qu’existent de larges disparites des pratiques medicales et des conditions d’utilisation des comparateurs, en fonction des aires geographiques et de leur evolution dans le temps. Le choix du ou des comparateurs doit repondre aux attentes parfois differentes des autorites d’enregistrement puis de prise en charge assurantielle. Le comparateur universel permettant de repondre a toutes les questions d’evaluation clinique n’existe pas. Le placebo lorsqu’il est utilisable reste une reference pour le dossier d’Autorisation de Mise sur le Marche (AMM) mais n’exclut pas l’utilisation du medicament de reference disponible sur le marche et prescrit dans des conditions d’efficacite optimales. Le traitement de reference est parfois de choix difficile dua l’absence de recommandation therapeutique validee ou lorsque ces recommandations sont differentes selon les territoires. Un etoffement et une harmonisation internationale des referentiels de prescription (de bon usage) renforceraient la robustesse et l’efficience des efforts de recherche clinique quant a la pertinence de l’exercice de comparaison aux traitements de reference. Ce principe est tout aussi applicable a l’utilisation d’un comparateur non medicamenteux lorsqu’il est reconnu comme le comparateur de reference dans la prise en charge de la pathologie en question. Dans la mesure du possible, la recherche de consensus doit de la mˆeme facon viser a definir dans les recommandations de developpement clinique des seuils de significativite de quantite d’effet. L’optimisation des informations mises a disposition suite a essais cliniques pourra en outre etre aidee par le developpement de l’usage de methodologies permettant lors d’une etude de non inferiorite sur le critere principal d’evaluer une superiorite sur des criteres secondaires. Enfin, le developpement des consultations precoces de la Haute Autorite de Sante contribuerait a mieux adapter les essais cliniques de phase III aux questions relatives a l’evaluation de l’amelioration du service medical rendu.