Mucoviscidose : y a-t-il des alternatives aux thérapies géniques ?

RESUME La mucoviscidose est la maladie genetique letale la plus repandue dans la population caucasienne. Les efforts considerables accomplis dans le domaine de la therapie geniquen’ont pas pour l’instant apporte de solution satisfaisante. A partir de l’observation d’un cas clinique surprenant, nous avons ebauche une approche consistant, par l’utilisation d’un traitement de type anti-cancereux, a activer l’expression de proteines de la famille des transporteurs ABC, tres proches de la proteine deficiente CFTR, et pouvant restaurer des fonctions communes.