Innocuité et tolérabilité d’une préparation d’immunoglobuline humaine sous-cutanée à 20 % chez des patients pédiatriques âgés < 16 ans souffrant de déficits immunitaires primitifs (DIP) en Europe et en Amérique du Nord

Introduction L’immunoglobuline humaine sous-cutanee a 20 % (Ig20Gly) est une nouvelle preparation liquide prete a l’emploi d’immunoglobuline humaine G hautement purifiee (IgG). Nous avons realise deux etudes de phase 2/3 avec l’Ig20Gly chez des patients adultes et pediatriques souffrant de deficits immunitaires primaires (DIP) en Europe et en Amerique du Nord. Patients et methodes Les patients âges de ≥ 2 ans ayant recu un traitement substitutif par immunoglobulines (300–1000 mg/kg de poids corporel toutes les 3 a 4 semaines) ≥ 3 mois avant l’inclusion, et ayant un taux residuel serique d’IgG > 500 mg/dL lors de la selection, ont ete inclus ( n  = 122). Les patients ont recu des perfusions hebdomadaires d’Ig20Gly durant les etudes. Les donnees combinees d’innocuite et de tolerabilite chez les patients âges  Resultats Trente-neuf patients pediatriques âges de  n  = 6), 6–11 ( n  = 22) et 12–15 ( n  = 11) ans souffrant de DIP ont recu au total 2118 perfusions d’Ig20Gly pour une exposition totale de 5,89 ; 22,38 ; et 11,91 annees-patients, respectivement. La duree mediane de traitement par Ig20Gly de 365 (intervalle : 30–629) jours pour tous les patients des deux etudes combinees n’a pas varie considerablement entre les tranches d’âges. Deux evenements indesirables graves (EI : pneumonie bacterienne aigue et rhinorrhee ; tous deux moderes et resolus) ont ete rapportes ; aucun n’a ete considere comme lie a l’Ig20Gly. Pour les patients âges de  n  = 1), 6–11 ( n  = 14) et 12–15 ( n  = 6) ans, respectivement, les volumes medians de perfusion (intervalle) etaient de 14,5 (13,5–15,5) ; 19,5 (6,4–43,0) et 42,7 (19,2–67,5) mL/site ; les taux medians de perfusion (intervalle) etaient de 15,0 (13,5–20,0) ; 30,0 (4,4–80,0) et 50,0 (20,0–120,0) mL/h/site ; et les durees medianes de perfusion (min–max) etaient de 0,95 (0,5–1,4) ; 0,73 (0,3–3,5) et 1,18 (0,3–3,5) h ; 4/6 patients âges de 12–15 ans ont atteint 60 mL/h/site apres une moyenne de perfusions de 3,3 (IC 95 % : 1,9–4,8). Discussion Chez les patients âges de moins de 16 ans souffrant de DIP, les taux de RI locales et generales etaient faibles, des volumes de perfusion d’Ig20Gly jusqu’a 60 mL/site et des taux de perfusion jusqu’a 60 mL/h/site etaient bien toleres. Conclusion Ces donnees confirment l’innocuite et la tolerabilite de l’Ig20Gly chez les patients pediatriques souffrant de DIP dans deux etudes effectuees en Europe et en Amerique du Nord.