DFGe stable chez les patients atteints d’hyperoxalurie primitive de type 1 sous lumasiran, indépendamment de la fonction rénale au début du traitement

Introduction L’HP1 est une maladie genetique rare caracterisee par une surproduction hepatique d’oxalate excrete par les reins, entrainant lithiases recurrentes et nephrocalcinose. La fonction renale (FR) des patients HP1 decline generalement progressivement et parfois brutalement en cas d’infection, calculs obstructifs ou deshydratation. Une majorite de patients evolue vers une insuffisance renale a l’âge adulte. Dans les essais cliniques, le lumasiran, ARNi therapeutique indique pour traiter l’HP1 dans toutes les tranches d’âge, a entraine des reductions de l’oxalate urinaire et plasmatique avec un profil de securite acceptable. Cette analyse evalue l’evolution de la FR des patients de ces essais. Description Nous avons analyse la FR de 75 patients HP1, ≥ 12 mois, DFGe ≥ 30 mL/min/1,73 m2, inclus dans 3 essais lumasiran (phase 2 extension et phases 3 ILLUMINATE-A, ILLUMINATE-B). Methodes Le DFGe a ete calcule avec l’equation MDRD (adultes) ou Schwartz au chevet (enfants). L’effet du lumasiran a ete evalue par sous-groupe selon le DFGe a l’inclusion : ≥ 90, Resultats Quarante-six patients des 75 disponibles pour l’analyse ont recu lumasiran durant 12 mois. Le DFGe est reste stable dans tous les sous-groupes. Les patients avec DFGe ≥ 90 mL/min/1,73 m2 (n = 16) ont presente une variation moyenne (IC95 %) a M12 de −1 mL/min/1,73 m2 (−8 ; 6). Chez les patients avec DFGe  Conclusion Compte tenu du declin progressif de la FR caracteristique de l’HP1, la stabilite du DFGe observee pendant 12 mois, independamment de la FR a l’inclusion, sous lumasiran est encourageante. La FR sera un parametre surveille pendant toute la duree des essais cliniques.