Efficacité et tolérance à long terme du stiripentol dans le traitement de l'épilepsie myoclonique sévère du nourrisson (syndrome de Dravet)

Resume Objectif. – Decrire l’efficacite et la tolerance a long terme du stiripentol en adjonction au valproate et au clobazam dans une serie exhaustive de patients presentant une epilepsie myoclonique severe du nourrisson (syndrome de Dravet), epilepsie dans laquelle un essai randomise contre placebo a recemment permis de demontrer l’efficacite a court terme de ce traitement. Resultats. – Les 46 patients inclus ont presente une diminution significative de frequence et de duree des crises ( p   0,001) et une reduction de 54 % du nombre des etats de mal convulsifs apres une mediane de trois ans de traitement. L’efficacite du traitement etait nette (crises moins frequentes 〚 p =  0,002〛, moins longues 〚 p =  0,002〛 et disparition des etats de mal) chez dix patients, moderee (crises moins longues 〚 p =  0,001〛 mais aussi frequentes avec encore quelques etats de mal) chez 20 enfants, inexistante chez quatre et inevaluable chez les 12 autres surtout en raison d’une intolerance. L’efficacite etait meilleure chez les enfants les plus jeunes. Les effets indesirables les plus frequemment observes etaient digestifs (perte d’appetit, perte de poids) et plus marques chez les enfants âges de plus de 12 ans, rendant impossible l’obtention d’une dose optimale de 50 mg kg –1 j –1 de stiripentol. Conclusion. – Cette etude retrospective du suivi d’une large population de patients avec epilepsie myoclonique severe du nourrisson traites par stiripentol, valproate et clobazam, montre que l’efficacite de cette polytherapie est maintenue a long terme et suggere qu’elle doit etre instauree le plus tot possible pour supprimer les etats de mal convulsifs.