Accès au marché précoce des médicaments : comparaison France/Canada de deux systèmes d’accès à des médicaments non approuvés pour des patients en impasse thérapeutique

Resume Certains patients necessitent le recours a des traitements non approuves par les autorites. L’objectif etait de decrire et de comparer les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) en France et le programme d’acces special (PAS) au Canada et leurs consequences sur la prise en charge des patients. Nous avons compare les donnees de l’Agence nationale de securite du medicament (ANSM) et du ministere de la sante en France et de Sante-Canada, ainsi que les listes de medicaments ayant beneficie de ces systemes d’acces precoce au marche en 2014 (ATU nominatives et cohorte – ATUn et ATUc en France et liste des medicaments du PAS de l’Ontario Pharmacists Association au Canada). En France, apres accord, le medicament peut etre obtenu et est pris en charge, contrairement au Canada ou le laboratoire accepte ou non la distribution, sans prise en charge. L’implication du pharmacien hospitalier est plus soutenue en France (coresponsabilite avec le medecin). En 2014, 41 medicaments ont beneficie d’une ATUc (duree mediane de 4,5 mois) et 231 d’une ATUn (25 521 demandes). Au Canada, 166 medicaments etaient presents sur la liste (seule donnee accessible). Le systeme francais semble plus souple et plus avantageux pour les patients compare au PAS. Toutefois, d’autres etudes sont necessaires pour s’assurer que ces acces precoces ne constituent pas un moyen de contournement de l’evaluation meme par les autorites.