Apport des nouvelles technologies au traitement substitutif des hémophilies

Resume Il existe deux types d'hemophilie : l'hemophilie A (85 % des cas) due a un deficit en F VIII, l'hemophilie B (15 % des cas) due a un deficit en F IX. Dans les formes severes caracterisees par un taux de facteur antihemophilique inferieur ou egal a 2 %, le syndrome hemorragique est grave. Le traitement est essentiellement substitutif avec des concentres de F VIII et de F IX. Prepares a partir de pools de plasma humain, ils ont contamine les hemophiles par les virus de l'immunodeficience humaine, de l'hepatite B et de l'hepatite C. Ils induisent par ailleurs des anticoagulants chez environ 6 a 25 % des hemophiles A et 3 a 5 % des hemophiles B selon les series. Les mesures mises en place depuis 1985 pour ameliorer la securite sont la selection de plasma n'ayant pas de marqueurs d'infectiosite pour ces virus, la purification de plus en plus selective du F VIII et du F IX et l'adjonction de traitements physicochimiques de reduction du risque viral. Parallelement au fractionnement plasmatique, s'est developpee une production de F VIII de recombinaison genetique. Dans cet article, nous decrirons les methodes actuelles de production des facteurs antihemophiliques. A partir de ces donnees, nous essaierons de comparer les avantages et les inconvenients de chaque produit et en particulier d'evaluer les risques infectieux residuels et l'incidence des anticoagulants.