El impacto de primer año de tratamiento con dornasa alfa en los parámetros clínicos de pacientes con fibrosis quística: resultado de estudio brasileño multicéntrico

OBJETIVO: Relatar el impacto clinico del primer ano de tratamiento con dornasa alfa conforme a la franja de edad, en una cohorte de pacientes brasilenos con fibrosis quistica (FC). METODOS: El presente estudio analizo datos de 152 pacientes elegibles, de 16 centros de referencia para FC, los que contestaron a los cuestionarios clinicos y realizaron pruebas laboratoriales, al inicio del tratamiento con la dornasa alfa (T0) y despues de 6 (T2) y 12 (T4) meses de la intervencion. Se analizaron 3 grupos etarios: 6-11, 12-13 e >14 anos de edad. Se evaluaron las pruebas pulmonares, la microbiologia de vias aereas, las atenciones de emergencia, hospitalizaciones y tratamientos emergenciales y de rutina. Las estadisticas descriptivas, pruebas t y chi-cuadrado y ANOVA fueron usadas cuando pertinentes. RESULTADOS: El tratamiento regular se baso en la fisioterapia respiratoria, ejercicios regulares, encimas pancreaticas, vitaminas, broncodilatadores, corticosteroides y antibioticos. En los 6 meses anteriores al estudio (fase T0), las hospitalizaciones por exacerbacion pulmonar ocurrieron en 38, 10 y 61,4%, respectivamente, para las tres franjas de edad analizadas. En el grupo 6-11 anos, hubo reduccion significativa de atenciones de emergencia despues de 1 ano de tratamiento. No hubo modificaciones significativas de volumen espiratorio forzado en el 1er segundo (VEF1), capacidad vital forzada (CVF), saturacion de oxigeno (SpO)2 e indice de Tiffeneau, en todos grupos. El escore de Schwachman-Kulczychi mejoro significativamente en el grupo de mas edad. Los ultimos 6 meses de tratamiento, la colonizacion cronica o intermitente por P. aeruginosa fue detectada en el 75, 71,4 y 62,5%, respectivamente, mientras que por S. aureus ocurrio en 68,6, 66,6 y 41,9% de los casos en cada grupo de edad. CONCLUSIONES: La intervencion con dornasa alfa resulto en mantenimiento de los parametros pulmonares y fue asociada a la reduccion significativa de visitas a la emergencia por exacerbacion pulmonar en el grupo de 6 a 11 anos de edad, con mejora del escore clinico en el grupo >14 anos de edad, al final de un ano de estudio.