Análisis de la supervivencia de los niños con inmunodeficiencias primarias que han recibido un trasplante de progenitores hematopoyéticos en España

Resumen Introduccion Los ninos afectados de inmunodeficiencias primarias presentan infecciones graves y mayor prevalencia de manifestaciones autoinmunitarias, alergias y enfermedad linfoproliferativa. El trasplante alogenico de precursores hematopoyeticos ha sido el unico tratamiento curativo durante decadas. Pacientes y metodos Pacientes con inmunodeficiencias primarias que recibieron trasplante alogenico de precursores hematopoyeticos desde 1985 hasta 2011, recogidos en el Registro Nacional del Grupo Espanol para Trasplante de Medula Osea en Ninos. Resultados Ciento cincuenta y nueve ninos recibieron un total de 173 trasplantes, 97 por inmunodeficiencia combinada grave, 30 por enfermedades de disregulacion inmunitaria, 25 por sindrome de Wiskott-Aldrich y 21 por defectos de numero y/o funcion de los fagocitos. La mediana de edad al diagnostico fue de 6 meses (17 dias-168 meses) y de 12 meses (1 mes-189 meses) al trasplante. Los donantes fueron hermano HLA identico en 30 (19%), donante familiar alternativo en 40 (25%) y donante no emparentado en 89 (56%). La fuente de progenitores fue medula osea en 68 (43%), sangre de cordon umbilical en 52 (33%) y sangre periferica en 39 (24%). Permanecen vivos 98 ninos (61,6%), 57 (35,9%) fallecieron. La supervivencia libre de enfermedad a los 10 anos fue del 63, el 90% para los pacientes trasplantados de hermano HLA identico, el 36% para los trasplantados de un donante familiar alternativo y el 66 para los trasplantados de donante no emparentado. Conclusiones Los mejores resultados se obtienen con un hermano HLA identico, cuando no se dispone de este, otros donantes deben ser considerados.