Delivrance, utilisation et applications therapeutiques des systemes crispr-cas et compositions permettant de cibler des troubles et maladies au moyen de constituants de delivrance sous forme de particules

L'invention concerne la delivrance, l'ingenierie et l'optimisation de systemes, de procedes et de compositions servant a la manipulation de sequences et/ou d'activites de sequences cibles. L'invention concerne des formulations et/ou systemes de particules de delivrance comprenant un ou plusieurs constituants d'un systeme CRISPR-Cas, qui sont des moyens permettant de cibler des sites de delivrance. Les formulations de particules de delivrance de l'invention sont de preference des formulations et/ou systemes de delivrance sous forme de nanoparticules. L'invention concerne par ailleurs des vecteurs et des systemes de vecteurs, certains d'entre eux codant pour un ou plusieurs constituants d'un complexe CRISPR, ainsi que des procedes de conception et d'utilisation de ces vecteurs. L'invention concerne en outre des procedes pour conduire la formation du complexe CRISPR dans des cellules eucaryotes afin de garantir une specificite accrue pour la reconnaissance de cible et l'evitement de toxicite, et d'editer ou de modifier un site cible d'un locus genomique d'interet afin de modifier ou d'ameliorer l'etat d'une maladie ou d'une pathologie.