Enfermedad de Huntington: modelos experimentales y perspectivas terapéuticas

La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno degenerativo de origen hereditario. Hasta el momento no existe un tratamiento efectivo para la enfermedad que inexorablemente despues de transcurridos 15 a 20 anos, evoluciona hacia la incapacidad total o la muerte. En este trabajo se revisan las caracteristicas clinicas y morfologicas de la EH y los modelos experimentales mas utilizados para su estudio tomando como fuente, los articulos indexados en la base de datos Medline publicados en los ultimos 20 anos. Se valoran las ventajas y desventajas de estos modelos y su perspectiva para el desarrollo de ensayos clinicos. El consenso de lo reportado plantea que de los modelos toxicos, los inducidos por neurotoxinas tales como el acido quinolinico parecen ser los mas adecuados para reproducir las caracteristicas neuropatologicas, y por otro lado los modelos geneticos contribuyen con mas evidencias al conocimiento del origen etiologico de la enfermedad. Numerosos tratamientos han sido aplicados en el manejo de las manifestaciones clinicas que aparecen en la EH, sin poder detener o disminuir las afectaciones que derivan de la perdida neuronal. La sintomatologia clinica ha sido posible reproducirla, al menos en parte, en animales de experimentacion lo que ha permitido realizar ensayos terapeuticos. Desde el punto de vista de tratamiento, lo que mas promisorio parece ser, es el trasplante de fuentes celulares y dentro de ellas las no neurales, que implican menor censura etica y mayor factibilidad de obtencion para la aplicacion en los enfermos. Por otro lado el desarrollo de la tecnologia del ARN interferente, emerge como una herramienta terapeutica potencial para el tratamiento de la EH, asi como para responder interrogantes basicas relacionadas con el desarrollo de la enfermedad.