Composition pharmaceutique pour thérapie par remplacement enzymatique
2008
La presente invention concerne une composition pharmaceutique pour le traitement de la maladie de Fabry, qui presente peu d'effets indesirables allergiques, qui a une grande stabilite dans le sang (plasma), qui peut etre aisement fixee par une cellule dans un organe dysfonctionnel, et qui utilise une proteine ayant une activite α-galactosidase. La composition pharmaceutique comprend, par exemple, une proteine qui acquiert une activite α-N-galactosidase par l'alternance de la structure du site actif dans l'α-acetyl-galactosaminidase humaine de type sauvage.
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