SFCE-P24 – Cancérologie – Intérêt du Rituximab comme traitement du purpura thrombopénique (PTI) chronique ?

Objectif Nous avons voulu faire le point sur notre experience de l’utilisation du Rituximab dans le traitement du PTI chronique chez l’enfant et comparer ces resultats aux differentes etudes deja parues sur ce sujet. Materiel et Methodes un questionnaire (16 items) a permis de recruter de maniere retrospective, 28 enfants (15 garcons et 13 filles), âges de 2.5 a 16 ans (âge moyen = 7,1 ans), traites par rituximab dans le cadre d’un PTI chronique dans 9 services d’hematologie pediatrique d’avril 2004 a novembre 2007. La reponse au traitement etait definie par un chiffre plaquettaire moyen stable pendant 2 mois, en l’absence de traitement. Les enfants ont ete repartis en 4 groupes : reponse complete (>150 000 plaquettes/mm3), reponse partielle (entre 50 000 et 150 000 plaquettes/mm3), reponse minimale (entre 30 000 et 50 000 plaquettes/mm3) et absence de reponse. Le suivi varie de 8 a 45 mois apres traitement. Neuf enfants recurent ensuite des immunoglobulines (Ig) a dose substitutive en raison de la lymphopenie B induite. Resultats 22 enfants ont eu 4 doses hebdomadaires de rituximab, a 375 mg/m2 et 4 enfants 2 doses seulement. Deux enfants, en raison d’effets indesirables lors de la premiere perfusion, n’ont pas ete retraites par la suite. Sur ces 28 enfants il y a eu 3 reponses completes (dont une enfant n’ayant recu qu’une partie de la 1re perfusion), 3 reponses partielles et 2 reponses faibles. Parmi eux, 5 rechuterent entre 3 et 12 mois apres le traitement par rituximab, dont 2 a la fin du traitement substitutif par Ig. Dans 5 cas, classes absence de reponse devant la non amelioration de la numeration plaquettaire, on constate un espacement des traitements par Ig ou anti D, voire une diminution des traitements immunosuppresseurs. Chez les patients n’ayant pas beneficie d’Ig a doses substitutives il n’a pas ete constate de survenue d’episode infectieux (en dehors d’un cas d’agranulocytose febrile rattachee au traitement) ce qui rejoint differentes etudes deja parues peu en faveur de l’utilisation des Ig a doses substitutives. Conclusion Cette etude semble montrer un interet modeste du Rituximab dans la prise en charge du PTI chronique de l’enfant. Les reponses completes representent 11 % des enfants. Une etude prospective d’un plus grand effectif semble justifiee.