Studie ATTR-ACT: pĹelom v lĂŠÄbÄ transthyretinovĂŠ srdeÄnĂ­ amyloidĂłzy

Ke klinicky relevantnĂ­mu postiĹženĂ­ srdce mohou vĂSst AL (light-chain) amyloidĂlza Ai transthyretinovĂĄ amyloidĂlza (ATTR), kterĂĄ sevyskytuje v podobA› hereditĂĄrnĂ­ nebo jako tzv. senilnĂ­ ATTR. SenilnĂ­ ATTR je v poslednĂ­ dobA› vA›novĂĄna zvýťenĂĄ pozornost pro jejĂ­stĂĄle AastA›jĹĄĂ­ zĂĄchyt. ATTR je takĂS příkladem onemocnA›nĂ­ manifestujĂ­cĂ­ho se srdeAnĂ­m selhĂĄnĂ­ se zachovalou ejekAnĂ­ frakcĂ­, kterĂS mĂĄspecifickou etiologii. LĂSAba ATTR amyloidovĂS kardiomyopatie doposud spoAĂ­vala ve zvyklĂS terapii srdeAnĂ­ho selhĂĄnĂ­, ve specifickĂ˝chpřípadech pak v ortotopickĂS transplantaci jater, Ai jater a srdce. Tafamidis patří mezi stabilizĂĄtory transthyretinu, zabraňuje jehodisociaci a nĂĄslednĂS tvorbA› amyloidu. Jeho podĂĄvĂĄnĂ­ je jiĹž vyuŞívĂĄno ke zpomalenĂ­ progrese perifernĂ­ neuropatie o nemocnĂ˝chs hereditĂĄrnĂ­ ATTR polyneuropatiĂ­. MezinĂĄrodnĂ­, randomizovanĂĄ, dvojitA›-slepĂĄ a placebem kontrolovanĂĄ studie ATTR-ACT zkoumalaefektivitu a bezpeAnost lĂSAby tafamidisem u nemocnĂ˝ch se srdeAnĂ­m selhĂĄnĂ­m na podkladA› ATTR amyloidovĂS kardiomyopatie.V porovnĂĄnĂ­ s placebem mA›la 30mA›sĂ­AnĂ­ terapie tafamidisem statisticky vĂ˝znamnĂ˝ vliv jak na celkovou mortalitu (30% redukce),tak na vĂ˝skyt hospitalizacĂ­ z kardiovaskulĂĄrnĂ­ch příAin (32% redukce). SignifikantnA› byla tĂSĹž ovlivnA›na zmA›na funkAnĂ­ kapacityv ĹĄestiminutovĂSm testu chĹŻze a kvalita Ĺživota dle KansaskĂSho dotaznĂ­ku. LĂSAba tafamidisem byla bezpeAnĂĄ a dobře tolerovĂĄna.Studie ATTR-ACT tedy jasnA› demonstrovala efekt lĂSAby tafamidisem u nemocnĂ˝ch s ATTR amyloidovou kardiomyopatiĂ­ a srdeAnĂ­mselhĂĄnĂ­m. JednĂĄ se o prvou velkou studii, prokazujĂ­cĂ­ efekt specifickĂS lĂSAby u tĂSto skupiny nemocnĂ˝ch, kteří patrnA› představujĂ­ neĂsplnA› zanedbatelnou AĂĄst jedincĹŻ se srdeAnĂ­m selhĂĄnĂ­m se zachovalou, resp. mĂ­rnA› snĂ­Ĺženou ejekAnĂ­ frakcĂ­.