Efficacité et tolérance du tolvaptan en vie réelle : résultats au sein de la cohorte Genkyst

Introduction Le tolvaptan (JINARC®) est le premier traitement de la polykystose renale autosomique dominante (PKRAD) dont la Commission de la Transparence (HAS) a defini les criteres d’eligibilite en 2015. Description Cree en 2010, la cohorte GENKYST comprend 3200 patients dans 28 centres sur 13 departements du Grand Ouest Francais. Methodes Nous rapportons les resultats en vie reelle des patients Genkyst traites par tolvaptan suivis prospectivement depuis l’initiation du traitement. Pour chacun des patients, la pente du DFG en fonction du nombre de mois est calculee par regression lineaire, avant traitement puis apres debut du traitement. Resultats 108 patients ont ete traites dans 17 centres : âge moyen 47 ans, DFG moyen 55 ml/min. 89 % des patients traites etaient porteurs d’une mutation de PKD1. Le volume total renal moyen etait de 1422 ml/m (405 a 4643) : 96 % des patients avaient un score de la Mayo Clinic > 1 C et 70 % un score PRO-PKD > 3. La titration a ete hebdomadaire (25 %) ou mensuelle (56 %) et 72 % des patients ont pu atteindre et conserver la dose de 90-30 mg avec une duree moyenne de traitement de 22 mois. Au total, 30 % des patients ont du stopper le tolvaptan dont la moitie pour les effets aquaretiques. Trois cas d’augmentation importante des transaminases ont ete rapportes, spontanement resolutifs a l’arret du traitement. La perte moyenne de DFG etait de 5,16 ml/min/an avant traitement et passe a 3,48 ml/min/an apres traitement. En regression lineaire la moyenne des pentes par patient est significativement differente avant et apres traitement (p = 0,031). Conclusion Les indications de traitement ont ete globalement conformes aux indications de la HAS. Le traitement par tolvaptan en dehors de protocoles cliniques montre une tolerance plus faible (30 % d’arret). Pour la premiere fois, nous montrons une efficacite en vie reelle en comparant les donnees avant et apres traitement.