[Development of adenoviral vectors in gene therapy: application to gene transfer in muscles].

Cette revue est centree sur les proprietes generales des adenovirus et leur application au transfert de genes dans le muscle. Dans la perspective d'une therapie genique de la myopathie de Duchenne, l'expression in vivo du gene de la dystrophine dans des modeles animaux a ete l'objet principal des experimentations entreprises. Apres avoir decrit les proprietes des deux partenaires en cause : l'adenovirus et le muscle, nous resumons les principaux resultats de transfert de genes que nous avons obtenus chez la souris. Nous avons evalue l'efficacite des injections systemiques et intramusculaires, l'effet de l'âge au moment de l'injection, la duree d'expression chez des souris normales et SCID en utilisant un adenovirus recombinant exprimant un gene rapporteur. Apres transfert du gene de la mini-dystrophine chez la souris mdx, un modele animal de myopathie du a une deficience en dystrophine, nous avons montre l'efficacite et la stabilite de l'expression, une correction a long terme des processus degeneratifs et une amelioration fonctionnelle du muscle traite. La discussion aborde les principaux problemes a resoudre et les perspectives pour la therapie genique : les problemes de securite, l'amelioration de la capacite de clonage et de la securite du vecteur, la reponse immune de l'hote, la distribution du vecteur a tous les muscles et le ciblage de l'expression dans ce tissu.