Essais cliniques en cancérologie : problèmes méthodologiques spécifiques

C'est seulement par une demarche coordonnee d'essais cliniques experimentaux successifs que l'on peut etablir des benefices therapeutiques en oncologie. Dans sa reflexion le groupe de travail a emis les conclusions consensuelles suivantes : - L'evaluation de la tolerance au cours des essais cliniques reclame un enregistrement du taux actuariel des effets indesirables (EI) aigus, et la constitution de structures epidemiologiques pour recenser les El a long terme. - Les essais experimentaux doivent etre confrontes a des donnees d'epidemiologie descriptive (a generer en France et en Europe), ainsi qu'a des etudes observationnelles des pratiques post-AMM. - Le principe d'une autorisation a priori de l'Afssaps pour les essais en therapie cellulaire ou genique, a ete legalise par decret en octobre 2001. Un consensus fort s'est eleve en faveur de l'autorisation d'essais visant seulement a valider le procede, et d'objectifs raisonnables en matiere de securisation virale des produits therapeutiques annexes. - Dans le developpement des nouveaux agents antiproliferatifs, la dose active (ou biologique optimale) remplace la dose maximale tolerable. Les criteres d'efficacite precoces pourraient etre biologiques specifiques. Ces agents ayant une toxicite plus cumulative subaigue qu'aigue, ils ne permettent pas l'etablissement d'un rapport benefice/risque a court terme comme les cytotoxiques. - Les sujets âges constituent une population fragile, heterogene mais croissante, chez laquelle il est imperatif de mieux evaluer les anticancereux. - Chez l'enfant, il est important de promouvoir des essais cliniques controles et d'organiser un suivi systematique a tres long terme. - Seuls les tumeurs rares peuvent pretendre a la definition de situation orpheline. - Enfin une liste de tous les essais cliniques conduits en oncologie devrait etre tenue conjointement par l'AFSSaPS et la Federation des Centres de Lutte Contre le Cancer, qui a deja initie ce travail.