Aplasia medular grave adquirida : evolución histórica de los resultados obtenidos con trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante familiar. Estudio del Grupo Español para el Trasplante de Médula Ósea en Niños (GETMON)

Introduccion El trasplante de progenitores hematopoyeticos (TPH) de donante familiar compatible es el tratamiento de eleccion en la aplasia medular adquirida (AMA) grave en la infancia. Se presenta la experiencia de Grupo Espanol para el Trasplante de Medula Osea en Ninos en esta enfermedad a lo largo del periodo cronologico 1982-2004. Pacientes y metodos Recibieron un trasplante 62 pacientes con una mediana de edad de 10 anos. En el periodo 1982-1990 lo recibieron 18 pacientes y en el periodo 1991-2004, 44. El regimen de acondicionamiento vario segun el periodo cronologico; en el primero se utilizo preferentemente la asociacion de radioterapia y ciclofosfamida (72 % de los casos) y en el segundo ciclofosfamida con o sin globulina antitimocitaria (62 %). La profilaxis de enfermedad injerto contra huesped mas utilizada fue la ciclosporina (57/62 pacientes). Resultados Un total de 51 pacientes estan vivos y en remision completa de su aplasia con periodos de observacion de entre 24 y 289 meses (mediana de 127 meses). La probabilidad de supervivencia actuarial libre de eventos a 5 anos es del 82 %. Dicha supervivencia se incremento del 61 al 90 % entre los dos periodos analizados. Un total de 11 pacientes fallecieron por fracaso o perdida del injerto (3), enfermedad injerto contra huesped aguda o cronica asociada a infecciones (4) o fallo multiorganico (4). El analisis univariante evidencio dos factores con valor predictivo para la supervivencia: el intervalo diagnostico/trasplante y el periodo cronologico en que se efectuo (en ambos, p = 0,03). Conclusiones Esta experiencia confirma que el trasplante de progenitores hematopoyeticos de donante familiar compatible es el tratamiento de eleccion para la aplasia medular grave adquirida, con un porcentaje de supervivencia libre de episodios del 90 % en la actualidad.