Analyse rétrospective du positionnement et du coût du belimumab dans le lupus érythémateux systémique

Introduction Peu de biotherapies ont demontre une efficacite dans le lupus erythemateux systemique (LES) lors de leur developpement clinique. Seul le belimumab, anticorps anti-BLYS, indique chez les patients ayant un LES actif a obtenu une AMM. Cependant, les resultats des etudes BLISS-52/76 ont montre une efficacite clinique modeste. L’ASMR IV octroye au belimumab ne permet pas une inscription sur la liste des medicaments rembourses en sus de la T2A. Le belimumab etant une biotherapie onereuse, la valeur du GHS (groupe homogene de sejour) ne prend pas en charge le cout du traitement. Afin de permettre l’acces aux therapies innovantes, le belimumab est finance par l’etablissement de sante, centre de reference des maladies auto-immunes (MAI). Dans un contexte de maitrise des depenses de sante et au vu du cout en constante augmentation, l’acces au traitement devient problematique. L’objectif de ce travail est de realiser une analyse retrospective des prescriptions de belimumab, d’evaluer la reponse et le cout du traitement. Patients et methodes Chaque initiation de belimumab a fait l’objet d’une validation en RCP, d’une analyse pharmaceutique et d’un accord de financement par la Commission du Medicament, sous-commission de la CME. L’analyse retrospective des prescriptions comprend les caracteristiques des patients, le nombre de lignes anterieures, les traitements de fond associes et le schema posologique. L’activite de la maladie a l’instauration du traitement a ete estimee avec le score SELENA-SLEDAI. La reponse a ete evaluee au bout de 6 mois de traitement. Le cout du traitement a ete calcule avec le prix des flacons necessaires pour la preparation d’une poche. Resultats Au total, 11 patients ont ete inclus entre juillet 2014 et aout 2017, d’âge moyen 49 ± 11 ans et de sexe feminin. A l’instauration du belimumab, 100 % des patients presentaient un LES avec atteinte articulaire et une anciennete moyenne du LES de 13 ± 11 ans. Les patients presentaient les criteres suivants : anticorps anti-ADN natif 64 % (7/11), hypocomplementemie 27 % (3/11), arthrites ( > 2 articulations douloureuses) 91 % (10/11), proteinurie pathologique (0,5 a 2 g/24 h) 45 % (5/11), alopecie 9 % (1/11), pericardite 9 % (1/11), cephalees persistantes 9 % (1/11). Le score SELENA-SLEDAI moyen etait de 9 ± 3 et 91 % (10/11) des patients avaient un score  ≥ 6. Le nombre moyen de traitements anterieurs etait de 5 ± 2 [corticoides : 100 % ; antimalarique : 91 % ; immunomodulateurs : 82 % ; immunosuppresseurs : 82 % ; …]. Au moins un traitement standard anti-lupique a ete associe en traitement de fond [antimalarique : 64 % ; corticoides : 55 % ; immunosuppresseurs : 36 % ; …]. La posologie de 10 mg/kg avec une intercure de 4 semaines a ete respectee pour tous les patients, une seule patiente a beneficie d’une diminution de dose pour intolerance (asthenie et troubles digestifs). Chez 8 patients, la reponse au traitement a ete evaluee au bout de 6 mois. Le traitement a permis d’obtenir une remission ou stabilite de la maladie chez 88 % (7/8) d’entre eux. Un patient a stoppe le traitement pour inefficacite. Le nombre de cures moyen recu par patient est de 13 ± 11. Le cout moyen d’une cure de belimumab est de 618 ± 138€. En 2014, le cout des cures de belimumab s’eleve a 7646€ ( n  = 1 patient), 20 444€ en 2015 ( n  = 2), 31 064€ en 2016 ( n  = 5). A ce jour, le cout du traitement en 2017 est de 41 017€ ( n  = 11). Le cout total du belimumab pour notre centre est de 100 170€ depuis 2014. Conclusion Le belimumab est prescrit en association a un traitement de fond aux patients ayant un LES resistant a de nombreuses lignes therapeutiques. Le schema posologique est respecte. Un seul patient ne presentait pas une activite elevee de la maladie, la prescription de belimumab se justifie par une contre-indication aux traitements standards. Au total, 10 prescriptions sur 11 entrent dans le cadre de l’AMM. Malgre une baisse du prix des flacons de belimumab, le cout pour l’etablissement est en constante augmentation en raison d’une hausse du nombre de patients traites et pour lesquels une reponse est maintenue. Compte-tenu du benefice clinique et de l’utilisation croissante de ce traitement, des strategies de positionnement et financement de ce medicament devraient etre proposees, en particulier dans les centres de reference des MAI, pour assurer l’acces au traitement.