Tratamiento de la enfermedad molecular

Introduccion La leucemia mieloide cronica juvenil (LMCJ), representa menos del 1% de las leucemias infantiles. El tratamiento curativo es el TMOHLA identico, que logra una supervivencia a 5 anos del 41%. El problema radica en conseguir la remision molecular de la enfermedad de ahi las nuevas terapias con inmunomoduladores. Bajo esta premisa referimos el caso de una de nuestras pacientes que presenta larga supervivencia, pese a la ausencia de remision molecular. Caso clinico En 1989 se presenta una nina de 9 anos que acude por lesiones cutaneas, filiadas como urticaria cronica, el hemograma muestra leucocitosis y trombocitosis sin anemia. Se realiza aspirado de medula osea que confirma el diagnostico de LMCJ (cromosoma Philadelphia [Phi]) negativo, tecnica BCR por hibridacion. Se controla clinicamente con hidroxiurea hasta que en 1990 se realiza TMOHLA identico, realizandose el acondicionamiento con irradiacion corporal total. Al poco tiempo presenta enfermedad de injerto contra huesped pulmonar de grado IV, que condiciona varios ingresos por reagudizaciones respiratorias, incluso entrando en protocolos de trasplante pulmonar. Precisa ademas del tratamiento respiratorio de soporte un tratamiento inmunosupresor intenso, recibiendo desde 1990 a 1994 talidomida. A los 7 anos del diagnostico presenta recaida hematologica, observandose un cambio a nivel molecular: Phi+. Dada su limitacion pulmonar que hace inviable un segundo TMO, se recurre al tratamiento con inmunomoduladores iniciandose en febrero de 1997 tratamiento con interferon, suspendiendose 2 meses despues por sus efectos adversos, se plantea entonces el uso de la talidomida y del mesilato de imitanib, el primero como ya lo hemos citado lo habia recibido anos antes como inmunosupresor y quiza supuso un retraso en la recaida de la enfermedad, pero se rechazo el uso de ambos por la limitacion pulmonar, instaurandose desde entonces tratamiento continuo con hidroxiurea, con el que hasta el momento se ha conseguido el control clinico de la enfermedad, pero no la remision molecular, asi el ultimo estudio a dicho nivel muestra nuevas alteraciones clonales (Phi+, t 6-9, t 8-11). Conclusiones 1. Destacar la supervivencia durante mas de 16 anos a pesar de presentar enfermedad molecular activa. 2. La calidad de vida, a pesar de la restriccion pulmonar, ha permitido su desarrollo social y educacional (Licenciada en Derecho). 3. Resaltamos que el uso de nuevas terapias podria aumentar la supervivencia en pacientes con enfermedad molecular.