Estimer l’efficacité d’un traitement en vie réelle (VR) à partir d’une étude clinique randomisée (RCT) : une approche utilisant le suréchantillonnage

Introduction Bien qu’il n’y ait pas encore de consensus formel sur l’emploi des modeles statistiques pour estimer l’efficacite d’un traitement en VR, le besoin de son evaluation plus systematique est largement reconnu. Dans ce contexte, ou le traitement n’existe pas encore sur le marche, quelques travaux essayent d’estimer l’efficacite du traitement dans les conditions reelles de pratiques cliniques, a l’instar du RCT augmentation qui simule l’inclusion de patients en VR dans les RCT, ou encore en se basant sur un traitement similaire deja approuve sur le marche. D’autres travaux se basent sur le score de propension (SP), soit pour apparier les bases RCT et de VR, soit pour ponderer les donnees RCT afin de mieux refleter les pratiques cliniques en VR. Methode Nous proposons une approche alternative en plusieurs etapes, a travers un algorithme de surechantillonnage pour apparier chaque patient issu d’une cohorte en VR avec les K plus proches patients RCT (K ≥ 1), et ce sur chaque bras de traitement (traitement et controle), en termes de SP. Cette approche consiste en :. – la structuration des bases de donnees RCT et de VR (etapes A a C) ; – l’estimation des SP entre les groupes RCT et en VR a partir des variables selectionnees en lien avec le phenomene d’interet (etapes D et E) ; – la generation de la base RCT modifiee (mRCT) pour mieux refleter les conditions de VR (etapes F et G) ; – l’estimation de l’efficacite du traitement en VR (etape H). Les etapes F, G et H peuvent etre realisees N fois (N ≥ 1) pour limiter les biais d’echantillonnage des patients RCT « equivalents » (etape F) et estimer l’efficacite moyenne du traitement en VR. Les verifications usuelles telles que l’equilibre des bras de traitement sur les covariables, le recouvrement des diagrammes en boite des SP, ainsi que les c-statistics des modeles font parties integrantes de la methodologie proposee. Conclusion Cette approche peut etre utilisee pour estimer l’efficacite d’un traitement en VR, en surechantillonnant les donnees RCT pour qu’elles refletent mieux les pratiques en VR.