Inhibition de l'expression du gene de la maladie de huntington
2004
L'invention concerne une methode pour inhiber l'expression du gene responsable de la maladie de Huntington, au moyen d'un ARN bicatenaire. Elle concerne egalement un inhibiteur de l'expression du gene de la maladie de Huntington, destine a etre utilise selon la methode decrite ci-dessus. Elle concerne en outre un medicament pour prevenir et/ou traiter la maladie de Huntington. En prenant pour cible une sequence d'ARNm specifique situee dans une region se trouvant a proximite et en amont de la sequence repetee CAG du gene de la maladie de Huntington, on inhibe l'expression de ce gene au moyen d'un ARN bicatenaire qui est un homologue de cette sequence. Selon cette methode, on peut utiliser de maniere efficace un ARN bicatenaire court d'environ 21 a 23 bp comme ARN bicatenaire homologue de la sequence d'ARN specifique situee dans une region se trouvant a proximite et en amont de la sequence repetee CAG. Il est possible de prevenir et/ou de traiter la maladie de Huntington en administrant l'ARN bicatenaire decrit ci-dessus a un mammifere vivant ou en le transferant dans une cellule vitale, ledit ARN bicatenaire servant d'inhibiteur de l'expression du gene de la maladie de Huntington ou de moyen prophylactique et/ou therapeutique pour lutter contre la maladie de Huntington.
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