Pränatale Stammzelltransplantation und Gentherapie zur Behandlung genetischer Krankheiten

Die vorgeburtliche Transplantation hamatopoietischer Stammzellen ist eine neue, vielversprechende Behandlungsmoglichkeit angeborener Krankheiten, welche fruh in der Schwangerschaft diagnostiziert werden konnen. Kurzlich wurde uber die ersten klinischen Erfolge berichtet. Bei vielen genetischen Krankheiten bestehen bisher noch einige Hindernisse, die einen durchschlagenden therapeutischen Effekt verhindern. Neuere Strategien zur Verbesserung dieser Therapie wie z.B. Manipulation des Transplantats, Konditionierung des Empfangers und der gentherapeutische Ansatz wurden nun entwickelt. Die Verwendung nicht-hamatopoietischer oder pluripotenter Stammzellen wird moglicherweise in naher Zukunft zu einer weiteren Entwicklung der Moglichkeiten dieser neuen, innovativen Therapiemethode fuhren. Ethische Aspekte insbesondere bezuglich der fetalen Gentherapie und der Verwendung pluripotenter Stammzellen mussen begleitend dazu schwerpunktmassig evaluiert werden.